Medicina paliativa para enfrentar la enfermedad de células falciformes

La medicina paliativa no ha surgido solo para pacientes en etapa terminal de su vida, y su aplicación debería ser temprana, como en el caso de los niños con anemia de células falciformes y otras enfermedades crónicas.

Los niños con anemia falciforme sufren crisis hemolíticas (sus glóbulos rojos se rompen) con anemia severa que amerita transfusiones repetidas de sangre, crisis vaso oclusivas (taponamiento de los vasos sanguíneos) con dolores insoportables para ellos y sus padres.

Tienen que tomar antibióticos permanentemente para evitar las infecciones y deben ser internados muy frecuentemente. Es la vida lastimosa, difícil y cara de una enfermedad que predispone a muertes prematuras.

Existen medicamentos para hacer menos severas y menos frecuentes las crisis hemolíticas y vaso oclusivas, como es la Hydroxiurea, que está disponible en el mercado desde el año 1995, cuando se publicaron por primera vez sus efectos beneficiosos en los pacientes falcémicos.

Sin embargo, la mayoría de los niños en el África Subsahariana y en nuestra América Latina no tienen acceso a ella.

Terapia génica para curar la anemia falciforme

En diciembre 2023 la FDA aprobó dos tratamientos que representan las primeras terapias génicas para la cura de esta enfermedad:

1. Casgevy, que modifica las células sanguíneas del paciente por edición del genoma utilizando la tecnología CRISPR/Cas9
2. Y Lyfgenia, que utiliza un Lentiviral (un virus con período de incubación muy largo) como vehículo de administración para la modificación de los genes.

Mientras la ciencia busca una cura definitiva pasará un tiempo en el que la medicina paliativa nos ofrece excelentes alternativas.

¿Qué nos ofrece?

• Un manejo correcto del dolor.
• Prevención de las crisis.
• Administración del antibiótico más adecuado para la prevención de las infecciones.
• Asesoramiento y educación para ayudar al paciente a comprender mejor su enfermedad.
• Indicar las vacunas necesarias para evitar complicaciones: neumonías, meningitis etc.
• Promover una salud mental fuerte abordando la ansiedad y los miedos.
• Evidenciando que la medicina paliativa es mejor temprano que tarde.

Los gobiernos a través de sus ministerios y otras dependencias, en este y cualquier otro país, tienen la obligación de proporcionar este soporte a sus niños falcémicos y a cualquier adulto con esta o cualquier otra enfermedad catastrófica.

Entender que la medicina paliativa no la ejecuta una persona, sino un equipo formado por médicos y profesionales de otras especialidades, psicólogos, trabajadores sociales y personal de apoyo.

Que en nuestro país contamos con todos esos profesionales. Y que, las dos prioridades fundamentales de un gobierno son mantener a sus ciudadanos saludables y lo menos ignorantes posible.

Marcos Díaz Guillén

Pediatra neonatólogo. Director de la Escuela de Medicina de la PUCMM-CSD. Pediatra emérito y pasado presidente de la Sociedad Dominicana de Pediatría.